2024年9月26日(優分析產業數據中心)
美國FDA近日批准了IntraBio公司研發的口服藥物Aqneursa，用來治療罕見且致命的尼曼皮克C型病（Niemann-Pick disease type C, NPC）。這個好消息來得迅速，因為就在幾天前，Zevra公司的Miplyffa才剛獲得同樣針對NPC的首款療法認證。
什麼是NPC？
NPC是一種罕見的遺傳疾病，對神經系統和其他器官造成嚴重影響，患者會經歷語言障礙、吞嚥困難、行動笨拙等症狀。更糟的是這種疾病不分年齡，從新生兒到成年人都有可能發病。由於NPC患者的壽命通常不超過13年，它甚至被稱為「兒童版阿茲海默症」。
不同年齡出現不同的NP-C神經及內臟症狀，圖片來源：中山醫學大學附設醫院
**根據估計，每10萬個活產新生兒中就有1例NPC。
競爭激烈，價格尚未揭曉
Zevra公司搶先一步推出Miplyffa，並以每月4萬到10.6萬美元的價格進軍市場。而IntraBio的Aqneursa同樣備受矚目，雖然目前還未公布價格，但這場競爭無疑正在升溫。Aqneursa的特點是每日最多服用三次，無需考慮與食物一起服用，對於患者來說相對方便。
臨床試驗與市場潛力
Aqneursa的成功獲批來自於一項對60名患者進行的臨床試驗，結果顯示該藥物在改善神經系統症狀方面效果顯著，對比安慰劑表現出強大的治療潛力。這樣的結果加上NPC的罕見性，顯示出該藥物在全球範圍內的市場潛力。
資金支持、風險與未來展望
為了推動Aqneursa的上市與商業化，IntraBio早在今年3月就已經成功募得超過4000萬美元的資金。隨著FDA批准，這筆資金將為該公司進一步打開市場鋪平道路。
不過，FDA也提醒，Aqneursa在懷孕期間可能對胎兒造成風險，這也是臨床使用時需要特別注意的部分。
