2025年12月08日（優分析／產業數據中心報導）⸺ 罕見疾病（Rare Diseases）儘管患者數量有限，但每一種疾病都有其急迫的醫療需求，且治療單價普遍高昂，使得「小眾市場、大營收」成為趨勢。而鐮刀型細胞貧血症（Sickle Cell Disease, 簡稱SCD）正是其中備受關注的治療領域之一。
美國臨床階段生技公司 Fulcrum Therapeutics(FULC-US)於上週末宣布，其研發中口服新藥 Pociredir 在治療鐮刀型紅血球疾病（Sickle Cell Disease, SCD） 的試驗中取得重要進展。受此利多激勵，Fulcrum 股價在週一盤前交易中大漲 47% 至 13.06 美元，今年以來漲幅已達 89%，成為市場矚目的罕病題材黑馬。
為什麼這項進展如此重要？先看 SCD 是什麼
鐮刀型紅血球疾病（SCD） 是一種遺傳性血液疾病，患者紅血球呈鐮刀狀，不易通過微血管，導致血流阻塞、劇烈疼痛、貧血、中風甚至器官損傷。目前的治療方式包括：
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輸血療法
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藥物治療（如 Hydroxyurea）
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根治性療法（如骨髓移植與基因治療）
治療的核心目標是：減少發作次數、預防併發症、改善生活品質，並在某些情況下達到治癒。
根據市場研究機構Technavio數據，全球鐮刀型紅血球疾病（Sickle Cell Disease, SCD）治療市場在 2024 年的市場規模為29.99億美元，預計至2029 年將成長至63.45億美元。
這代表 2024 至 2029 年間將新增約 33.45億美元的市場機會，相當於 2024 年市場規模的 112%，顯示出極具潛力的成長空間。
Pociredir 展現關鍵療效，療法機轉具差異化優勢
Fulcrum 在新聞稿中指出，20mg 劑量組的初步臨床數據顯示胎兒血紅素（HbF）明顯提升，且具臨床意義。
HbF 升高對 SCD 患者至關重要，因為它能改善血液流動性、降低疼痛危機與貧血發作，減少併發症風險。這一療效結果意味著 Pociredir 可能成為少數具突破性機轉的口服藥物。
這款藥物的作用機轉為抑制 PRC2 蛋白複合體中的 EED 亞基，進而促進 HbF 表現。該靶點與現有藥物有所區隔，也代表 Fulcrum 有望在 SCD 藥物市場中建立差異化競爭優勢。
安全性良好，後續數據有望成營運關鍵催化劑
除了療效端展現關鍵訊號，Pociredir 的安全性表現也持續良好，無出現與藥物相關的嚴重不良事件（SAE），為後續進入 Phase 2/3 臨床提供正面基礎。
目前 12mg 劑量組已完成收案，20mg 劑量組正在進行中，完整數據預計於 2025 年底前公布。若數據延續目前趨勢，Fulcrum 有望進一步申請 FDA 的突破性治療資格（Breakthrough Therapy Designation）。
隨著治療趨勢由「症狀緩解」轉向「根本療癒」，如基因療法與小分子誘導劑等新機轉藥物逐漸受到青睞。Pociredir 作為 Fulcrum 專攻的口服新藥，正好踩在這波轉型浪潮上。加上美國市場對高價創新療法的接受度與保險支持相對成熟，使 Fulcrum 若能在臨床試驗中持續交出好成績，將有機會乘勢而起，切入這個具高度成長性的利基市場。
聚焦主力藥物研發線路，轉型進入收成期
今年稍早，Fulcrum 宣布停止 Losmapimod（肌肉萎縮症）的開發，全面聚焦 Pociredir 與血液罕病相關平台，並進行營運重整、裁員約 36%，大幅降低營運成本，專注於關鍵資產的推進。
目前 Pociredir 已取得 FDA 的「孤兒藥」與「快速審查通道」資格，未來有望加快審查與上市進度。
